Prof. dr. Mark Nuijten tijdens webinar Nationale Geneesmiddelen Monitor
De discussie over dure geneesmiddelen zit muurvast. Overheden wijzen torenhoge prijzen af als onacceptabel. Fabrikanten wijzen op miljarden aan investeringen en hoge faalkansen. Patiënten wachten intussen op levensreddende en kwaliteit van leven verhogende behandelingen.Een nieuwe benadering, het zogenoemde geïntegreerde waarderingsmodel, biedt een uitweg uit deze impasse. Dit model, ontwikkeld door gezondheidseconoom Mark Nuijten, combineert voor het eerst het perspectief van zorgbetalers én investeerders, en berekent zo wat een geneesmiddel écht mag kosten. Dit geïntegreerd waarderingsmodel laat zien dat hoge geneesmiddelenprijzen meestal wél te rechtvaardigen zijn. Maar dan moet er wel worden gekeken naar risico, ontwikkelkosten en gezondheidswinst. ‘Zonder gebruik van een dergelijk model dreigt Nederland koploper te worden in het mislopen van innovatieve therapieën,’ stelt Nuijten. ‘De overheid wil 0begrijpelijk streng toezien op kosteneffectiviteit. Maar als we structureel de economische realiteit van medicijnontwikkeling negeren, zal de industrie haar aandacht op andere landen richten.’
Klassiek model onvoldoende bij zeldzame ziekten
De huidige beoordelingssystematiek in Nederland werkt met zogenaamde ICER-analyses. Berekeningen van de kosten per gewonnen levensjaar in goede gezondheid (QALY). Bij hoge ziektelast ligt de drempel op maximaal €80.000 per QALY. Een nieuw middel dat daarboven uitkomt, wordt afgewezen of moet fors in prijs omlaag. Maar dat model houdt geen rekening met de investering, ontwikkelkosten of faalrisico’s aan de kant van de fabrikant.
Zo werd in 2017 van het SMA-middel Spinraza een prijsverlaging van maar liefst 85% geëist om binnen de QALY-grens te blijven. Voor fabrikant Biogen betekende dit een potentieel verlies van honderden miljoenen euro’s zonder beloning van de investor . Uiteindelijk werd het middel vergoed, maar alleen voor jonge patiënten. Na maanden vertraging, politieke druk en internationale onderhandelingen.
Hetzelfde gold voor gentherapie Zolgensma, met een listprijs van bijna €2 miljoen per patiënt. Alleen dankzij gezamenlijke inkoopafspraken tussen Nederland, België en Ierland kon het middel in 2021 worden toegelaten. Maar volgens Nuijten hadden deze discussies niet maanden hoeven duren, als vooraf inzichtelijk was gemaakt wat een redelijke prijs eigenlijk is. Het gebruik van het model van Nuijten laat zien dat prijs voor Zolgensma in bandbreedte lag van noodzakelijke prijs voor de investor.
Prijscorridor: tussen minimum en maximum
Het geïntegreerde model rekent twee cruciale getallen uit enerzijds de minimale prijs die nodig is om voor de investeerder quitte te spelen. De break-even prijs. Anderzijds de maximale prijs die acceptabel is voor zorgbetalers, op basis van QALY-winst en budgetimpact.
Als die twee prijzen elkaar overlappen, is het middel economisch levensvatbaar. Is er een kloof, dan is dat het signaal dat herpositionering of aanvullende afspraken nodig zijn.
‘Zo kun je in een vroeg stadium al zien of een behandeling kans maakt,’ legt Nuijten uit. ‘Stel dat in de eerste behandellijn het middel maar €40.000 mag kosten, terwijl de ontwikkelaar er minimaal €100.000 voor nodig heeft. Dan weet je dat dit gaat botsen. Maar in een tweede behandellijn, bij ernstiger patiënten, mag de prijs misschien wel €200.000 zijn, omdat er meer gezondheidswinst wordt geboekt. Zo krijg je strategisch inzicht in vroeg stadium waar je nog kan bijsturen in clinical trials en positionering.’
Transparantie in plaats van sentiment
Het model is ook bedoeld om het publieke debat over hoge prijzen te depolariseren. Woekerprijzen, zakkenvullende farmaceuten, graaien in de zorg, het zijn termen die vaak op emotie zijn gebaseerd. Maar veel prijzen zijn logisch te verklaren zodra ontwikkelkosten, patiëntenvolume, klinisch effect en marktrisico worden meegenomen.
Door al deze factoren integraal te berekenen, laat het model zien dat dit géén bluf is. Maar de prijs die nodig is om een nieuwe therapie te kunnen ontwikkelen én te blijven investeren in de volgende ontwikkeling.
Het model maakt ook zichtbaar waar er wél ruimte is voor onderhandeling, bijvoorbeeld als er extra patiënten kunnen worden bereikt of als pay-for-performance-afspraken worden gemaakt. ‘Als je als zorgverzekeraar aan de knoppen van het model mee mag draaien, wordt het gesprek veel gelijkwaardiger,’ aldus Nuijten.
Kans voor beleidsmakers en HTA-organisaties
Volgens Nuijten zouden instanties als het Zorginstituut Nederland (ZIN), het Britse NICE en het Duitse IQWiG dit model kunnen gebruiken als aanvullend toetsingsinstrument bij prijsonderhandelingen en pakketadviezen. ‘Het hoeft de ICER niet te vervangen, maar wel te verrijken. Want alleen naar kosteneffectiviteit kijken, is onvoldoende bij dure, innovatieve middelen en vooral bij weesgeneesmiddellen.’
Het model is inmiddels gepubliceerd in wetenschappelijke literatuur en opgenomen in een Europese review als veelbelovende methode voor weesgeneesmiddelen. NICE heeft aangegeven interesse te hebben in een pilot.
Tot slot zou ook de industrie meer transparantie kunnen bieden. ‘De term ‘hoge ontwikkelkosten’ is te vaak een hol cliché geworden. Als farmaceuten laten zien hoe de prijs tot stand komt op basis van reële aannames, winnen ze ook begrip terug van artsen, patiëntenverenigingen en zelfs hun eigen medewerkers.’